Cancro, scegliere i giusti parametri

22/04/2015 di Pasquale Cacciatore

L’approccio all'analisi dei trend sanitari delle popolazioni è ormai essenzialmente statistico. In questo modo, l’accurata selezione dei parametri di studio e di descrizione diventa fondamentale, perché da essi dipende fortemente l’aspetto positivo o negativo del dato da esaminare. Un elemento che emerge in tutta la sua importanza soprattutto quando si parla di cancro.

Cancro

Come valutare, l’efficacia o meno dell’approccio terapeutico alle patologie oncologiche? A seconda dell’indicatore utilizzato, infatti, varia l’outcome in modo spesso sostanziale, con tutti gli effetti che i dati possono avere sulle politiche sanitarie e di gestione economica. Un esempio recente proviene da due studi condotti negli Stati Uniti a proposito della bilancia costo-beneficio in termini di terapie oncologiche; in altre parole, studi che rispondevano alla domanda: “Quanto conviene spendere per trattare il cancro nei cittadini statunitensi?”. Uno studio selezionava come parametro d’analisi i tassi di sopravvivenza, scoprendo che il risultato in attivo risultava più del doppio rispetto alle spese. Lo studio che analizzava i tassi di mortalità, al contrario, evidenziava lo scarso valore economico-sociale ottenuto dalle cure oncologiche rispetto, ad esempio, ai Paesi europei.

A questo punto è facile interrogarsi su quale sia il parametro adeguato per discutere di una questione tanto delicata (ed importante a livello economico-sanitario). I tassi di mortalità indicano il numero di persone che muoiono per un determinato motivo diviso per il numero totale di persone di una popolazione. I tassi di sopravvivenza indicano invece il numero di persone che sopravvivono dopo diagnosi di cancro ad una certa distanza dalla diagnosi; ad esempio, in Italia la sopravvivenza media di tumore al polmone a 5 anni è del 13%. I due parametri indicano concetti molto diversi, eppure gli studi epidemiologico son quasi tutti focalizzati sui tassi di mortalità. Uno dei motivi è correlato alla più semplice misura: si considerano le diagnosi e si seguono i pazienti, calcolando quanti sopravvivono dopo un certo periodo.

I tassi di mortalità sono invece più complessi da misurare, poiché descrivono una popolazione nell’intero. Allo stesso modo, inoltre, sono i tassi di sopravvivenza quelli ad interessare ai pazienti diagnosticati con cancro, che non hanno alcun interesse nell’apprendere tassi di mortalità. Eppure i tassi di sopravvivenza hanno due problemi: il primo è correlato ad un errore del lasso di tempo. Per abbassare il tasso di mortalità è necessario impedire alle persone malate di morire o comunque di evitare di esser diagnosticate in primis. Il tasso di sopravvivenza, invece, può aumentare sia prevenendo la morte, la comparsa della malattia o attraverso una diagnosi precoce. E l’ultimo fattore diviene fondamentale.

Si consideri una patologia tumorale X, la cui prima diagnosi si può fare solo alla comparsa di un sintomo caratteristico (ad esempio, un nodulo tumorale), e che abbia una sopravvivenza al massimo di quattro anni con le terapie migliori. In tale patologia, ovviamente, il tasso di sopravvivenza a cinque anni risulta pari a zero, perché nessuno sopravvive in questo lasso di tempo. Si assuma, invece, l’individuazione di uno strumento che permette di diagnosticare la stessa patologia X un lustro prima; le terapie non son cambiate, eppure aggiungendo cinque anni grazie alla diagnosi precoce si scopre che il tasso di sopravvivenza diviene il cento per cento.

Il tasso di mortalità rimane invece invariato, perché lo stesso numero di persone con patologia X morirà comunque ogni anno. Nel frattempo, magari, politiche sanitarie ed economiche focalizzatesi sui risultati di studi con tassi di sopravvivenza avranno erroneamente investito, causando aumento della spesa ed iper-trattamenti, senza effettivi miglioramenti. È questo il problema essenziale negli studi internazionali, soprattutto per patologie delicate come quella tumorale e negli Stati che più di tutti promuovono le metodiche di screening.

Il secondo problema riguarda il bias da overdiagnosi. Assumendo la presenza di un precoce screening per la patologia X, non è detto che tutte le lesioni precancerose evolveranno in patologia, eppure tutte saranno considerate come diagnosi, andando a migliorare i tassi di sopravvivenza, senza intaccare invece quelli di mortalità.

Insomma, nel valutare il rapporto tra spesa sanitaria ed efficacia concreta delle terapie anti-tumorali, tanto più negli studi comparati fra diversi Paesi, diventa fondamentale precisare su che tipo di parametro si andrà a lavorare. Tanti elementi possono infatti modificare gli outcomes delle analisi, influendo profondamente sui dati epidemiologici. Fare discorsi di costo-beneficio è dunque operazione estremamente delicata, non solo a livello pragmaticamente economico, ma anche a livello etico: solo dati ponderati (non inficiati, dunque, dalle false prospettive offerte dai tassi di sopravvivenza) possono guidare ad investire denaro in trattamenti e terapie utili per un numero più vasto di persone, invece che spendere di più senza ricavare nulla in termini di efficacia.

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Pasquale Cacciatore

Nato a Gallipoli nel 1991, entusiasmato da scienza e tecnologia sin dalla tenera età. Laureato in Medicina e Chirurgia ed ex-borsista presso il Collegio Universitario “Lamaro-Pozzani” della Federazione Nazionale dei Cavalieri del Lavoro, attualmente è Resident Doctor in Igiene e Medicina Preventiva presso l'Istituto di Sanità Pubblica dell'Università Cattolica del Sacro Cuore (Roma). È un appassionato delle tematiche di salute globale, politica sanitaria ed health technology.
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